Nos complace que la FDA haya otorgado la aprobación acelerada a tofersen para el tratamiento de SOD1-ELA. Como el primer tratamiento aprobado por la FDA que aborda una causa genética de la ELA, este es un momento histórico para la comunidad de personas afectadas por la enfermedad.
Estamos profundamente agradecidos con las personas que viven con SOD1-ELA y que participaron en los ensayos clínicos de tofersen, así como con sus cuidadores. También agradecemos a los donantes que hacen posible que nuestra Clínica Lois Insolia ALS en el Centro Les Turner ALS en Northwestern Medicine ofrezca acceso a ensayos clínicos como este, y a Biogen por su compromiso con el desarrollo del fármaco. Asimismo, extendemos nuestro reconocimiento a la FDA por su cuidadosa evaluación de la evidencia.
Los resultados de los estudios sugieren que la reducción de los niveles de neurofilamentos predice una progresión más lenta de la enfermedad y que un inicio temprano y un uso prolongado de tofersen, ahora conocido como Qalsody™, podrían ayudar a estabilizar la fuerza muscular, la función respiratoria y la calidad de vida.
Esas palabras son clave: inicio temprano y uso prolongado.
Por ello, si bien la decisión de hoy es motivo de celebración, también representa un llamado urgente a la acción. Las personas que viven con SOD1-ELA deben poder acceder a este tratamiento sin demora. La mediana de supervivencia para esta enfermedad es de 2.7 años, y en el caso de las personas con la mutación A4V, de progresión más rápida, la expectativa de vida se reduce a 1.2 años.
Las personas que viven con SOD1-ELA no tienen tiempo que perder.
Más información:
- Vea: Testimonio oral ante el Comité Asesor de la FDA sobre la aprobación de tofersen (en inglés)
- Comentarios presentados ante la FDA en apoyo a la aprobación de tofersen
- Qalsody.com (enlace externo)
- Seminario web de NEALS (2 de mayo, en inglés)
