Ensayos Clínicos y Estudios sobre ELA
La Lois Insolia ALS Clinic en el Centro Les Turner ALS de Northwestern Medicine participa activamente en ensayos de medicamentos en múltiples centros, ensayos observacionales y estudios de biobancos. Nuestra investigación sobre ELA abarca una amplia gama de protocolos. Estamos trabajando para recopilar información sobre biomarcadores, aprender más sobre la ELA a través de estudios de historia natural, proporcionar acceso a medicamentos de estudio a través de programas de acceso ampliado y probar nuevos medicamentos a través de ensayos clínicos.
Decidir participar en un ensayo clínico o estudio es una decisión importante y personal. Nuestros recursos pueden ayudarle a aprender sobre la investigación clínica de la ELA y decidir si la participación es adecuada para usted. Le animamos a hablar con su médico, familiares y/o amigos sobre su decisión de unirse a un estudio de investigación. Si tiene preguntas sobre su elegibilidad para un estudio, debe hablar con su neurólogo o el equipo del estudio para determinar qué estudios podrían ser adecuados para usted.
Para obtener más información sobre ensayos y estudios clínicos en la Clínica Lois Insolia ALS en el Centro Les Turner ALS de Northwestern Medicine, comuníquese con Emma Schmidt, Gerente de Proyectos de Investigación Clínica, en [email protected] o al 312-503-4362.
Actualizado el 12 de noviembre de 2024
Programas de Acceso Ampliado
Pridopidina en Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) (EAP 2)
La pridopidina es un medicamento en investigación recientemente probado en un ensayo clínico para la ELA, por lo que sus efectos aún no se conocen. Este medicamento activa el receptor Sigma-1 (S1R) en las neuronas motoras, lo que podría promover la salud neuronal y reducir la muerte celular.
Más información:
- Consulte el EAP de Pridopidina en ClinicalTrials.gov
- Descargue el folleto (en inglés) para obtener más información.
Contacto: Candace James, Coordinadora de Investigación Clínica, en [email protected] o al 312-503-0747.
Protocolo de Acceso Ampliado Intermedio CNMAu8.EAP04
Las neuronas motoras requieren una gran cantidad de energía para funcionar normalmente. En la ELA, el metabolismo energético deteriorado junto con el estrés celular aumentan la degeneración de las neuronas motoras. CNM-Au8 es un nuevo tipo de medicamento diseñado para mejorar el funcionamiento de estas neuronas al apoyar las reacciones bioenergéticas dentro de las células y eliminar los desechos tóxicos producidos por el metabolismo celular. Este medicamento es administrado como una suspensión líquida de nanocristales de oro que los participantes del estudio consumen cada mañana.
Contacto: Kathryn Tally, Coordinadora de Estudios de Investigación, en [email protected] o al 312-503-0749.
Estudios Observacionales Actuales: Investigación Clínica para Comprender la ELA y PLS
Consorcio de Historia Natural de ELA/MND
El propósito de este estudio de investigación es recopilar información clínica de personas que viven con ELA y otros trastornos de las neuronas motoras a lo largo de la historia natural de su enfermedad. Los datos se obtienen de los participantes durante sus visitas de atención estándar y mediante la revisión de sus expedientes médicos.
El objetivo de recopilar datos clínicos y fenotípicos a lo largo de la historia de la enfermedad de los participantes es identificar similitudes clínicas, mejorar nuestra comprensión de estas enfermedades a lo largo del tiempo y encontrar vías para desarrollar nuevos tratamientos.
Contacto: Arleen Matos, Coordinadora de Investigación Clínica, en [email protected] o al 312-503-0748.
Registro Nacional de ELA
El propósito de este registro es describir mejor la incidencia y prevalencia de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) en los Estados Unidos; examinar factores relevantes, como los ambientales y ocupacionales, que pueden estar asociados con la enfermedad; delinear mejor los factores demográficos clave (como la edad, raza o etnia, género y antecedentes familiares de las personas diagnosticadas con la enfermedad) asociados con la ELA; y examinar más a fondo la conexión entre la ELA y otros trastornos de las neuronas motoras que pueden confundirse con la ELA, ser mal diagnosticados como ELA y, en algunos casos, progresar a ELA.
Contacto: Cara F. Gallagher, M.A., LCPC en cgallagher@lesturnerals.org o al 847-745-6053
Marcadores Oxidativos y Eficacia en Fenotipos de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) Tratados con Edaravona
Este estudio se está llevando a cabo para que los investigadores comprendan mejor cómo funciona el nuevo medicamento aprobado por la FDA, Edaravona (también conocido como Radicava), en subconjuntos de pacientes con ELA. Los investigadores también buscan entender si existen pacientes con ELA, con diferentes presentaciones de la enfermedad, que podrían beneficiarse más de este medicamento. Además, están analizando biomarcadores específicos para determinar la duración óptima del tratamiento en pacientes con diferentes formas de ELA.
En este ensayo no se ofrece ningún medicamento en estudio. Edaravona se prescribe como parte de la atención regular. En este estudio estamos recopilando muestras de sangre, orina y líquido cefalorraquídeo en pacientes con ELA que toman Edaravona y en pacientes con ELA que no la toman, para medir ciertos marcadores que podrían indicar por qué el medicamento funciona en un tipo específico de ELA.
Contacto: Hwang Chan Yu, Coordinador de Estudios de Investigación en hwangchan.yu@northwestern.edu
Estudio de Biomarcadores Target ALS; Biofluidos Longitudinales, Medidas Clínicas y Medidas en Casa (TALSLB)
El objetivo de este estudio es generar un biobanco de muestras longitudinales de sangre (plasma y suero), líquido cefalorraquídeo (LCR) y orina vinculadas a información genética y clínica longitudinal, que estarán disponibles para la comunidad investigadora. Para lograr estos objetivos, se inscribirán 200 pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y 80 controles sanos de múltiples sitios durante un período de 5 años.
Adicionalmente, se recolectarán medidas de habla semanalmente en casa para todos los participantes. Estas mediciones se realizarán utilizando una aplicación de grabación de voz instalada en sus dispositivos personales. Para un subconjunto de participantes con ELA y controles sanos, también se recopilarán medidas de capacidad vital semanalmente en casa. Se espera que el aumento en la frecuencia de recolección de datos de estas mediciones ayude a un mejor seguimiento de la progresión de la enfermedad.
Los biofluidos y la información clínica se recolectarán durante un período de 20 meses para cada individuo inscrito en el estudio. Los participantes con ELA asistirán a 5 visitas al centro con intervalos de 4 meses entre cada visita. Los participantes sanos asistirán a 2 visitas con un intervalo de 12 meses entre ellas. Las muestras e información clínica se almacenarán de manera desidentificada y estarán disponibles para que los investigadores las utilicen en futuros estudios de investigación.
Contacto: Arleen Matos, Coordinadora de Investigación Clínica, en arleen.matos@northwestern.edu o al 312-503-0748
Enrolling ALS Clinical Trials
Resources
Guía sobre ELA y participación en investigaciones clínicas
Herramienta de toma de decisiones en investigación clínica: ¡vista previa!
Puede utilizar este módulo My ALS Decision Tool™ para obtener información sobre la investigación clínica y pensar si participar podría ser adecuado para usted. Luego, puede hablar con sus proveedores médicos y otras personas de su entorno para que lo ayuden a decidir.
ELA y participación en investigaciones clínicas
Participar en un estudio de investigación clínica es una decisión importante y personal. Puede seguir estos pasos para informarse sobre los estudios de investigación clínica, explorar sus opciones y decidir si participar en un estudio es adecuado para usted.
Equipo de investigación clínica
Senda Ajroud-Driss, MD
Emma Schmidt
Cara Gallagher, MA, LCPC
Candace James
Arleen Matos
Hwang Chan Yu
Kathryn Tally
Se ponen a prueba urgentemente nuevos tratamientos para la ELA
La Les Turner ALS Foundation está comprometida a acelerar la inscripción en investigaciones clínicas sobre la ELA y a aumentar el acceso a ensayos clínicos, protocolos de acceso expandido y estudios de investigación no terapéutica. A través de colaboraciones con organizaciones como el Sean M. Healey & AMG Center del Hospital General de Massachusetts, participamos en programas innovadores como el HEALEY ALS Platform Trial y la iniciativa Centers of Enrollment (ACE).
“Nuestro objetivo es reducir el tiempo que toma llevar a cabo ensayos clínicos tradicionales y ampliar el acceso de los pacientes a estos ensayos, lo cual nos ayudará a comprender mejor esta enfermedad,” comentó la Dra. Senda Ajroud-Driss, Directora de la Clínica Lois Insolia ALS.
Enrollment Completed
Additional Resources
The Northeast Amyotrophic Lateral Sclerosis Consortium® (NEALS) is the world’s largest consortium of clinical research sites dedicated to rapidly translating scientific advances into clinical research and new treatments for people with ALS. Through the ALS Clinical Research Learning Institute® (CRLI) Research Ambassador Program for people impacted by ALS, NEALS actively supports the integration of lived experience into the global drug development process by creating collaboration opportunities within the patient community, academia and industry that ensure a patient-centric approach to treatment discovery.
The ALS Trial Navigator (ALS.net/ALS-Trial-Navigator) is a comprehensive resource that helps people living with ALS, find and participate in clinical trials for ALS. After answering a few questions, you can learn about research opportunities, set personal priorities, and find trials that meet your criteria. The Navigator also has an interactive map to help you find trials in your area.
