ELA y participación en investigaciones clínicas

ELA y participación en investigaciones clínicas
Las personas que viven con ELA (esclerosis lateral amiotrófica), junto con sus familiares y cuidadores, son socios esenciales en la investigación sobre la ELA. Usted puede ayudar a los científicos y doctores a aprender sobre la ELA y desarrollar nuevos tratamientos participando en un estudio de investigación clínica.

¿Qué es la investigación clínica?

Si usted vive con ELA, puede ofrecerse como voluntario para participar en un tipo de estudio científico llamado estudio de investigación clínica. A través de la investigación clínica, los científicos y médicos pueden aprender sobre la ELA de las personas que la han experimentado en primera persona, obtener una comprensión más profunda de las diferencias genéticas vinculadas a la ELA y probar opciones de tratamiento potenciales.

Hay muchas formas en que las personas que viven con ELA pueden involucrarse en la investigación clínica:

Clinical trials
Ensayos clínicos
Un ensayo clínico, también conocido como ensayo de intervención, es un experimento médico en el que las personas que viven con ELA pueden ofrecerse como voluntarios para participar. Estos experimentos ayudan a los investigadores a identificar información sobre productos en investigación: medicamentos de estudio, dietas especiales o dispositivos médicos. Todos los productos en investigación que se prueban en ensayos clínicos se consideran experimentales. Eso significa que no se sabe si, o cómo, estos productos podrían impactar potencialmente en su enfermedad o síntomas.
Observational studies
Estudios observacionales
Durante un estudio observacional, los investigadores siguen a un grupo de personas que viven con ELA para aprender más sobre su condición. Los voluntarios pueden llenar encuestas, proporcionar muestras de su sangre o líquido espinal, o realizarse una prueba de imagen de su cerebro. Estos estudios se utilizan para identificar tendencias en personas que viven con ELA y descubrir nuevas posibilidades para ensayos clínicos.
Expanded access
Acceso ampliado
El Acceso Ampliado (EA) es una vía para las personas que no califican para un ensayo clínico para acceder a un producto en investigación que aún no está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).
End-of-life tissue donations
Donaciones de tejido al final de la vida
Cualquier persona que viva con ELA puede elegir hacer una donación de tejido al final de la vida para la investigación sobre la ELA. Una donación de tejido (más comúnmente cerebro y médula espinal) es un regalo significativo e impactante para la investigación sobre la ELA.

¿Cuáles son los beneficios de participar en la investigación clínica?

Si usted se une a un ensayo clínico, podría probar una nueva opción de tratamiento que aún no está disponible para el público. Durante un ensayo clínico, será monitoreado frecuentemente.

Al participar en cualquier tipo de investigación clínica, usted puede ayudar a los investigadores a hacer descubrimientos científicos que ayudarán a las personas que viven con ELA en el futuro. Para muchas personas, participar en la investigación puede ser una experiencia empoderadora.

Diverse Perspectives
La investigación sobre la ELA necesita perspectivas diversas.
Es importante que personas con diversos antecedentes y experiencias se involucren en la investigación sobre la ELA. Cuando personas de todas las edades, géneros, razas y etnias participan en la investigación, los científicos pueden aprender más sobre cómo la ELA afecta a todos, y desarrollar tratamientos que funcionen para la mayor cantidad de personas posible.
¿Cuáles son las fases de un ensayo clínico?
Los ensayos clínicos se realizan en cuatro pasos o fases. Esto es lo que sucede en cada fase:
Phase 1
Fase 1: Los investigadores prueban el producto en investigación en un pequeño grupo de personas. El propósito de la primera fase es determinar la seguridad, tolerabilidad y dosificación: si el producto en investigación es seguro, si las personas pueden tolerarlo y cómo afecta el medicamento a las personas en diferentes dosis.
Phase 2
Fase 2: El propósito de la segunda fase es continuar monitoreando la seguridad, tolerabilidad y dosificación y comenzar a aprender sobre los efectos potenciales del producto en investigación.
Phase 3
Fase 3: El propósito de la tercera fase es continuar monitoreando la seguridad, tolerabilidad y dosificación y confirmar el beneficio potencial del producto en investigación. Si los investigadores confirman el beneficio del producto en investigación, podría ser aprobado como tratamiento para la ELA.
Phase 4
Fase 4: La cuarta fase ocurre después de la aprobación de un nuevo tratamiento para la ELA. El propósito de esta fase es monitorear la seguridad, efectos secundarios raros y efectividad del tratamiento durante un período de tiempo más largo.

¿Cómo decidir si desea participar en un estudio de investigación clínica?

Participar en un estudio de investigación clínica es una decisión importante y personal. Puede seguir estos pasos para aprender sobre estudios de investigación clínica, explorar sus opciones y decidir si participar en un estudio es adecuado para usted.
Step 1
Paso 1:
Aprenda sobre la investigación clínica actual sobre ELA

El primer paso es aprender sobre la investigación clínica de ELA de fuentes confiables. Hablar con su médico o equipo de atención de ELA es un gran punto de partida. Ellos pueden guiarlo a través de los conceptos básicos de la investigación clínica y brindarle información basada en su situación personal.
También puede explorar estos recursos en línea:

ClinicalTrials.gov es una base de datos central de ensayos clínicos para todas las condiciones de salud, incluida la ELA. Todos los estudios que buscan participantes en los Estados Unidos (y la mayoría de los estudios a nivel mundial) se publican en ClinicalTrials.gov.

NEALS (NEALS.org) tiene una base de datos de estudios de investigación clínica relacionados con la ELA. Si tiene preguntas sobre la base de datos o le gustaría aprender más sobre un estudio, contacte al Enlace de Ensayos Clínicos en [email protected] o (855) 437-4823.

El Navegador de Ensayos de ELA (ALS.net/ALS-Trial-Navigator) es un recurso integral que guía a las personas que viven con ELA mientras aprenden más sobre encontrar y participar en ensayos clínicos para la ELA. Después de responder algunas preguntas, puede aprender sobre oportunidades de investigación, establecer prioridades personales y encontrar ensayos que cumplan con sus criterios. El Navegador también tiene un mapa interactivo para ayudarlo a encontrar ensayos en su área.

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Los ensayos clínicos son experimentales.
Aunque los efectos del producto en investigación que se prueba en ELA son desconocidos, los ensayos clínicos siguen siendo la mejor manera de desarrollar nuevos tratamientos para las personas que viven con ELA.
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Si tiene preguntas sobre la investigación clínica de ELA, puede comunicarse con las siguientes organizaciones:

Si tiene preguntas sobre un estudio específico listado en ClinicalTrials.gov, puede comunicarse con el equipo del estudio. Busque la tabla de Contactos y Ubicaciones bajo cada estudio.

Clinical Research

Además de explorar la investigación clínica, algunas personas que viven con ELA consideran probar tratamientos alternativos o no autorizados (AOTs). ALSUntangled proporciona revisiones científicas de AOTs para ayudar a las personas que viven con ELA a tomar decisiones más informadas.

Explore revisiones de tratamientos, preguntas y respuestas, episodios de podcast y más en ALSUntangled.com.

Paso 2: Piense en sus necesidades y objetivos

Ahora que ha aprendido los conceptos básicos sobre la investigación clínica de ELA, es momento de pensar en sus necesidades y objetivos. ¿Por qué desea participar en la investigación clínica? ¿Qué espera obtener al participar en un estudio de investigación?
Think
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Tenga en cuenta que participar en un estudio de investigación clínica es una inversión de su tiempo y energía.
Apppointments
La mayoría de los ensayos clínicos pueden requerir citas semanales a mensuales durante varios meses. Los estudios observacionales suelen tener menos citas. Aunque algunas citas del estudio pueden realizarse virtualmente, en la mayoría de los casos necesitará ir a un hospital o centro médico. En estas citas, responderá preguntas sobre su salud y se realizarán pruebas médicas, como extracciones de sangre o punciones lumbares. Si tiene un horario apretado, otras responsabilidades o dificultad con la movilidad, podría ser más difícil realizar múltiples viajes al lugar del estudio.
Costs
El patrocinador del estudio generalmente paga el costo de participar en ensayos clínicos. Algunos ensayos clínicos le reembolsarán (le pagarán) los costos de viaje y estacionamiento, y otros pueden proporcionarle un estipendio o asignación por su participación. Su equipo del estudio lo guiará a través de todos los detalles asociados con el costo.
Support
Finalmente, algunas personas que viven con ELA piden a una persona de apoyo, como un compañero, miembro de la familia o amigo cercano, que los acompañe a las citas del estudio. Mientras aprende sobre la investigación clínica, es una buena idea hablar con sus seres queridos y averiguar quién podría apoyarlo durante un estudio de investigación.
Step 3
Paso 3:
Encuentre un estudio

A continuación, busque estudios de investigación clínica que se alineen con sus necesidades. Pregunte a su médico o equipo de cuidado de ELA si conocen algún estudio que podría ser adecuado para usted basado en el tipo de ELA que tiene. También puede usar los sitios web mencionados en el Paso 1 para encontrar estudios.

Al revisar las descripciones de los estudios, busque información sobre dónde se realizará el estudio y cuánto tiempo durará. Algunos ensayos clínicos prueban el mismo medicamento de estudio en múltiples ubicaciones, lo que hace posible que más personas participen.

Las descripciones de los estudios también pueden listar criterios de elegibilidad, o reglas sobre quién puede participar en el estudio. Por ejemplo, los investigadores pueden estar buscando personas de cierto grupo de edad o personas que tienen un tipo específico de ELA.

Study Participant
¿Cuáles son mis derechos como participante en un estudio de investigación clínica?
Antes de poder participar en un estudio de investigación clínica, el equipo de investigación le pedirá que firme un formulario de consentimiento informado. El consentimiento informado significa que usted entiende lo que sucederá durante el estudio, incluidos los posibles riesgos, y que está de acuerdo en participar. Usted tiene el derecho de tomarse su tiempo para leer el formulario de consentimiento, hacer tantas preguntas como desee y obtener una copia del formulario después de haberlo firmado.
Participar en la investigación es voluntario y usted tiene el derecho a ser tratado con respeto.
Step 4
Paso 4:
Hable con el equipo de investigación

Si encuentra un estudio que le interese, contacte al equipo de investigación. Si su médico le habló sobre el estudio, él puede ayudarlo a ponerse en contacto con el equipo de investigación. Si encontró el estudio en línea, la descripción del estudio generalmente incluirá información de contacto o un formulario en línea para completar.

Si el equipo de investigación piensa que usted podría ser un buen candidato para el estudio, es posible que le hagan preguntas y revisen información sobre su salud, como sus:

  • Síntomas de ELA
  • Historial médico familiar
  • Puntuaciones de respiración
  • Puntuaciones en la Escala de Calificación Funcional de ELA (ALFRS-R)
  • Resultados de pruebas genéticas
  • Medicamentos

Basándose en toda esta información, el equipo decidirá si califica para participar en el estudio. Si califica, le explicarán cómo funciona el estudio y responderán cualquier pregunta que pueda tener. Consulte el lado derecho de esta página para obtener una lista de preguntas para hacer al equipo de investigación.

Step 5
Paso 5:
Hable con su médico o equipo de cuidado de ELA
Comparta lo que ha aprendido sobre el estudio con su médico o equipo de cuidado de ELA. Ellos pueden ayudar a decidir si es una buena idea participar en el estudio basándose en su situación personal y sus necesidades de atención médica.
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Preguntas que debe hacer antes de participar en un estudio

Participar en un estudio de investigación es una decisión importante. Es importante hacer preguntas y asegurarse de que el estudio sea adecuado para usted. Aquí tiene algunas preguntas que podría querer hacer al equipo de investigación.

Qué esperar durante el estudio

  • ¿Cuánto durará el estudio?
  • ¿Dónde se realizará el estudio?
  • ¿Cuáles son los posibles riesgos de participar en el estudio?
  • ¿Recibiré algún medicamento o tratamiento como parte del estudio?
  • ¿Necesitaré someterme a algún examen médico durante el estudio? En caso afirmativo, ¿me informarán de los resultados?

Atención médica durante el estudio

  • ¿Puedo seguir viendo a mis médicos habituales durante el estudio?
  • ¿Comunicará con mis médicos para informarles sobre mi progreso?
  • ¿Puedo seguir tomando mis medicamentos actuales mientras participo en el estudio?

Seguro médico y costos

  • ¿Necesito tener seguro médico para participar en el estudio?
  • ¿Me reembolsarán los gastos relacionados con el estudio, como los de viaje o estacionamiento?

Qué sucede después del estudio

  • ¿Puedo seguir recibiendo tratamiento después de que finalice el estudio?
  • ¿Me informarán de los resultados del estudio?
  • ¿Me dirán si estuve tomando el medicamento real del estudio?
  • ¿A quién puedo contactar si tengo preguntas después de que finalice el estudio?
Step 6
Paso 6:
Reflexione sobre sí mismo y tome una decisión

Finalmente, reflexione sobre sí mismo y decida si desea participar en el estudio. ¿Es este estudio adecuado para usted? Aquí hay algunas preguntas a considerar:

¿Qué espero obtener de este estudio?

¿Cuáles son los beneficios y riesgos de participar en este estudio?

¿Necesitaré ayuda para viajar a las citas del estudio, tomar medicamentos o realizar pruebas médicas? Si es así, ¿quién puede ayudarme durante el estudio?

También puede ser útil discutir estas preguntas con alguien de su confianza. Recuerde, no hay una respuesta correcta o incorrecta, se trata de lo que mejor funcione para usted.

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Registry
Únase al Registro Nacional de ELA
Inscribirse en el Registro Nacional de ELA es otra forma de involucrarse con la investigación sobre la ELA. La investigación de hoy puede conducir a una mejor comprensión y posibles tratamientos mañana. Al unirse al Registro Nacional de ELA, ser contado y tomar encuestas sobre factores de riesgo, las personas que viven con ELA pueden ayudar a encontrar respuestas. Cuando se inscribe en el registro en CDC.gov/ALS, recibirá notificaciones para ensayos clínicos y otros estudios de investigación.
Northeast Amyotrophic Lateral Sclerosis Consortium
El Consorcio del Noreste de Esclerosis Lateral Amiotrófica® (NEALS) es el consorcio más grande del mundo de sitios de investigación clínica dedicados a traducir rápidamente los avances científicos en investigación clínica y nuevos tratamientos para personas con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y enfermedades de las neuronas motoras (ENM). A través del Programa de Embajadores de Investigación del Instituto de Aprendizaje de Investigación Clínica de ELA® (CRLI) para personas afectadas por la ELA, NEALS apoya activamente la integración de la experiencia vivida en el proceso global de desarrollo de medicamentos, creando oportunidades de colaboración dentro de la comunidad de pacientes, la academia y la industria que aseguran un enfoque centrado en el paciente para el descubrimiento de tratamientos.

Más información

La Les Turner ALS Foundation existe para guiarle hacia respuestas, apoyar a usted y a sus seres queridos, y avanzar en la investigación científica. Para obtener más información sobre cómo vivir con ELA, visite lesturnerals.org/resources.
My ALS Decision Tool™
My ALS Decision Tool™
Si tiene ELA, deberá tomar decisiones importantes sobre su atención médica. A medida que avanza su enfermedad, su equipo de atención de ELA puede recomendarle diferentes opciones de atención. Puede usar esta herramienta para obtener información sobre algunos tratamientos comunes de ELA, responder algunas preguntas para ayudarle a pensar en lo que es más importante para usted y prepararle para hablar con su equipo de atención de ELA acerca de sus opciones. Para obtener más información, visite: alsdecisions.org.
ALS Learning Series
ALS Learning Series
Nuestra Serie de Aprendizaje de ELA en línea tiene como objetivo empoderar a la comunidad de ELA a través de la información y las perspectivas más recientes. Se ofrecen seminarios web educativos y sesiones interactivas de preguntas y respuestas que abordan una amplia variedad de temas, desde nutrición hasta cuidado respiratorio, presentados por miembros del equipo de Servicios de Apoyo de la Fundación, nuestra Clínica ELA Lois Insolia en Northwestern Medicine y otros expertos nacionales en ELA. Para obtener más información sobre el cuidado e investigación de ELA, visite: alslearningseries.org.
My ALS Communication Passport to Quality Care
My ALS Communication Passport to Quality Care
Mi Pasaporte de Comunicación de ELA para la Calidad de la Atención se creó para facilitarle la vida. Podrá compartir información de salud y preferencias de atención con los cuidadores. Tiene mucha información que mantener a raya, y esta herramienta le ayudará a hacerlo. Para obtener más información, visite: lesturnerals.org/passport.
Support Groups
Grupos de Apoyo
Facilitamos grupos de apoyo para brindar a las personas que viven con ELA, a sus cuidadores y familiares la oportunidad de compartir sus experiencias, brindar aliento y ayudarse mutuamente a navegar por su viaje con ELA. Para obtener más información, visite: lesturnerals.org/support-groups.

Estos recursos son posibles gracias a una generosa donación de la Fundación Gilbert & Jacqueline Fern y otros donantes de la Fundación.

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