Lois Insolia ALS Clinic
Ensayos Clínicos y Estudios
Revisado el 20 de septiembre de 2023
La Lois Insolia Clinic en el Les Turner ALS Center de Northwestern Medicine participa activamente en ensayos farmacológicos multicéntricos.
La investigación clínica en ELA en el Centro de ELA Les Turner de Northwestern Medicine abarca una amplia gama de trabajos, incluidos estudios de biomarcadores, estudios terapéuticos de etiqueta abierta, estudios de historia natural y ensayos clínicos.
Elegir participar en un estudio es una decisión personal importante. Le recomendamos que hable con su médico, así como con sus familiares o amigos, para tomar la decisión de participar en un estudio.
Por favor, consulte con su médico sobre los criterios de inclusión/exclusión para participar en cualquier ensayo. Para obtener más información sobre los ensayos clínicos en la Lois Insolia Clinic en el Les Turner ALS Center de Northwestern Medicine, comuníquese con Emma Schmidt, Coordinadora de Investigación Clínica, [email protected] o (312) 503-4362.
Para programar una cita en la Lois Insolia Clinic, llame al 312 695 7950. Los pacientes son atendidos solo con cita previa. La coordinadora de enfermería clínica programará su cita y le explicará el horario de su visita.
Inscripción en Ensayos Clínicos de ELA
Acerca del Ensayo de Fases 2/3
El Ensayo Plataforma HEALEY para ELA (primer ensayo plataforma para ELA) está diseñado para reducir el tiempo necesario para encontrar terapias efectivas, mejorar la proporción de medicamentos en estudio activo en relación con el placebo, y aumentar el acceso para los participantes. Una de las características innovadoras del ensayo es que la inscripción continuará de manera perpetua, a medida que se agreguen más medicamentos en investigación con el tiempo.
Conozca más sobre las primeras cinco compañías y sus tratamientos que participan en el ensayo.
Ensayo Plataforma HEALEY para ELA - Protocolo Maestro
- Ensayo Plataforma HEALEY para ELA - Régimen A: Zilucoplan (Inscripción Completa)
- Ensayo Plataforma HEALEY para ELA - Régimen B: Verdiperstat (Inscripción Completa)
- Ensayo Plataforma HEALEY para ELA - Régimen C: CNM-Au8 (Inscripción Completa)
- Ensayo Plataforma HEALEY para ELA - Régimen D: Pridopidina (Inscripción Completa)
- Ensayo Plataforma HEALEY para ELA - Régimen E: Trehalosa (Inscripción Completa)
- Ensayo Plataforma HEALEY para ELA - Régimen F: ABBV-CLS-762 (Inscripción Abierta)
Por favor, visite Noticias del Ensayo Plataforma HEALEY para ELA para obtener la información más actualizada sobre el ensayo.
Para preguntas adicionales sobre el Ensayo Plataforma HEALEY para ELA, comuníquese con Emma Schmidt, Coordinadora de Investigación Clínica, a través del correo electrónico [email protected] o al (312) 503-4362.
Acerca del Ensayo de Fase 3
Un Estudio de BIIB067 Iniciado en Adultos Clínicamente Presintomáticos con una Mutación Confirmada de Superóxido Dismutasa 1 (ATLAS).
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de BIIB067 cuando se inicia en portadores adultos presintomáticos de una mutación de superóxido dismutasa 1 (SOD1) con niveles elevados de neurofilamento (NF). Los objetivos secundarios del estudio son evaluar la seguridad y tolerabilidad de BIIB067 y evaluar el efecto de BIIB067 en los biomarcadores de farmacodinámica (PD)/respuesta al tratamiento cuando se inicia antes de la aparición de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) clínicamente manifiesta en comparación con su inicio en el momento de la manifestación clínica de la ELA.
Estudios en Proceso de Inscripción: Investigación Clínica para Comprender la ELA y la PLS
Expanded Access Program
This is a multi-center intermediate expanded access program to provide access to the investigational product, CNM-Au8, up to 300 participants diagnosed with ALS.
Enrollment Completed
Este es un estudio no intervencional (sin fármacos en estudio) de historia natural en pacientes con esclerosis lateral primaria (PLS). El propósito de este estudio es desarrollar un conjunto de datos de historia natural y un biobanco de casos de PLS en fases tempranas y bien establecidos para futuros ensayos clínicos. El estudio también evaluará las diferencias en la progresión de la enfermedad en casos de PLS temprana y PLS bien establecida.
Los pacientes se inscribirán durante un período de 24 meses y completarán evaluaciones en persona y por teléfono.
Más Información
El propósito de este estudio de investigación es recopilar información clínica de personas que viven con ELA y otros trastornos de las neuronas motoras a lo largo de la historia natural de su enfermedad. Los datos se obtienen de los participantes durante sus visitas de atención estándar y mediante la revisión de sus registros médicos.
El objetivo de compilar datos clínicos y fenotípicos a lo largo de la historia de la enfermedad de los participantes es identificar similitudes clínicas, mejorar nuestra comprensión de estas enfermedades de manera longitudinal e identificar vías para tratamientos innovadores.
Los objetivos a largo plazo de los investigadores son mejorar el diagnóstico y desarrollar tratamientos efectivos que detengan o alivien los síntomas de la ELA, y posiblemente retrasar o prevenir el inicio de la enfermedad en personas con riesgo de desarrollar ELA familiar (FELA).
Para lograr esto, es necesario comprender cómo se desarrolla la enfermedad a nivel molecular. La identificación de genes que aumentan el riesgo de desarrollar cualquier tipo de ELA revelará las vías de eventos moleculares involucrados en la ELA.
Para preguntas adicionales, comuníquese con Nailah Siddique, RN MSN, al correo nsiddique@northwestern.edu.
El propósito de este registro es describir mejor la incidencia y prevalencia de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) en los Estados Unidos; examinar factores relevantes, como los ambientales y ocupacionales, que podrían estar asociados con la enfermedad; delinear con mayor precisión factores demográficos clave (como la edad, raza o etnicidad, género e historial familiar de las personas diagnosticadas con la enfermedad) asociados con la ELA; y examinar con mayor detalle la conexión entre la ELA y otros trastornos de las neuronas motoras que pueden confundirse con la ELA, ser mal diagnosticados como ELA y, en algunos casos, progresar a ELA.
Haga clic aquí para inscribirse en el Registro Nacional de ELA.
Para obtener ayuda con la inscripción, comuníquese con Cara F. Gallagher, M.A., LCPC, Asociada del Registro Nacional de ELA, al 847 745 6053 o a cgallagher@es.lesturnerals.org.
Este estudio se está llevando a cabo para ayudar a los investigadores a comprender mejor cómo funciona la nueva medicación aprobada por la FDA, Edaravona (también conocida como Radicava), en subgrupos de pacientes con ELA. Los investigadores también buscan determinar si hay pacientes específicos con diferentes manifestaciones de ELA que podrían beneficiarse más de este medicamento. Además, se están siguiendo biomarcadores específicos para determinar la duración óptima del tratamiento en pacientes con distintas formas de ELA.
Este ensayo no ofrece ningún medicamento experimental. Edaravona se prescribe como parte del cuidado regular. En este estudio, estamos recolectando muestras de sangre, orina y líquido cefalorraquídeo de pacientes con ELA que están tomando Edaravona y de pacientes con ELA que no están tomando Edaravona, para medir ciertos marcadores que podrían indicar por qué el medicamento podría ser efectivo en un tipo específico de ELA.
El propósito de este estudio es desarrollar un método para medir la eficacia de las inyecciones guiadas por ultrasonido en la articulación del hombro en pacientes con ELA que presentan dolor de hombro y/o capsulitis adhesiva. Los pacientes recibirán inyecciones de corticosteroides como parte de su cuidado normal o estándar para el dolor de hombro en la ELA (no proporcionadas por el estudio). Luego se les pedirá que completen cuestionarios al inicio del estudio y por teléfono durante aproximadamente 3 meses.
Para más información, comuníquese con Emma Schmidt, Coordinadora de Investigación Clínica, al correo emma.schmidt@northwestern.edu o al (312) 503-4362.
Un estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de SAR443820 en participantes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), seguido de una extensión abierta.
Propósito: Evaluar la seguridad y eficacia de SAR443820 en adultos con diagnóstico de ELA, así como analizar el nivel y la acción del medicamento en estudio en el cuerpo y cómo este nivel cambia con el tiempo. SAR443820 inhibe un receptor en su sistema nervioso llamado RIPK1. Cuando se activa RIPK1, resulta en inflamación y daño a las células. Debido a que SAR443820 bloquea RIPK1, puede ayudar a reducir la inflamación y el daño a las células del sistema nervioso, además de interferir en la vía que causa la ELA.
Este es un estudio no intervencional (sin medicamento en estudio). Estamos midiendo evaluaciones digitales realizadas en el hogar.
El propósito de este estudio es evaluar la viabilidad, la aceptación por parte de los pacientes, la adherencia y la validez de la recopilación domiciliaria de medidas digitales relevantes para la evaluación de la enfermedad en pacientes con ELA. El objetivo es determinar qué mediciones digitales realizadas en el hogar son predictores confiables de cambios en el estado de la ELA, en comparación con la escala convencional ALSFRSR.
Para más información, comuníquese con Emma Schmidt, Coordinadora de Investigación Clínica, al correo emma.schmidt@northwestern.edu o al (312) 503-4362.
Acerca del Ensayo de Fase 3
Los investigadores están estudiando esta terapia en investigación porque creen que puede reducir la cantidad de proteínas SOD1 dañinas o tóxicas y ralentizar la progresión de la enfermedad.
El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de BIIB067 en participantes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y mutación confirmada en la superóxido dismutasa 1 (SOD1). Los objetivos secundarios son evaluar la farmacocinética (PK), farmacodinámica (PD) y eficacia de BIIB067 en participantes con ELA y mutación confirmada en SOD1.
Más información:
Un Estudio Preliminar Abierto de Fase 2a sobre Seguridad, Eficacia y Biomarcadores de WP-0512 en Pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
Creación de un gran repositorio de células madre pluripotentes inducidas (iPSC), muestras de biofluidos (sangre y líquido cefalorraquídeo (opcional)) y líneas celulares para la identificación de genes relacionados con la ELA. Esto se combinará cuidadosamente con medidas recopiladas sobre el patrón de síntomas que presentan las personas con ELA y cómo estos cambian con el tiempo. Se incluirán personas con otros trastornos de las neuronas motoras y controles sanos como comparación.
Acerca del Ensayo de Fase 3
Los investigadores están estudiando esta terapia en investigación porque creen que puede reducir la cantidad de proteínas SOD1 dañinas o tóxicas y ralentizar la progresión de la enfermedad.
El objetivo principal de las Partes A y B de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (PK) de BIIB067 (Tofersen) en adultos con ELA. El objetivo principal de la Parte C de este estudio es evaluar la eficacia clínica de BIIB067 administrado a participantes adultos con ELA y mutación confirmada en la superóxido dismutasa 1 (SOD1).
El objetivo secundario de las Partes A y B es evaluar los efectos de BIIB067 en los niveles de la proteína SOD1 en el líquido cefalorraquídeo (LCR). Los objetivos secundarios de la Parte C son evaluar la seguridad, tolerabilidad y efectos farmacodinámicos (PD) de BIIB067 administrado a adultos con ELA y mutación confirmada en SOD1.
Northwestern solo participa en la Parte C del estudio Valor, que recluta formas "de progresión rápida" del gen SOD1.
Más información:
ClinicalTrials.gov
Estudio Valor ELA
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad de la administración intramuscular (IM) de Engensis en participantes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) en comparación con un placebo. La seguridad se evaluará mediante la incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs), eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAEs), reacciones en el sitio de inyección (ISRs) y otros eventos adversos de especial interés (AESIs), así como valores de laboratorio clínicamente significativos después de las inyecciones de Engensis en comparación con el placebo.
Los objetivos exploratorios incluyen la evaluación de la función muscular utilizando la Escala Funcional Revisada para la ELA (ALSFRS-R) y sus subpuntuaciones para la función motora fina y gruesa; la fuerza muscular mediante pruebas cuantitativas con dinamometría manual (HHD) y la Prueba Precisa de Fuerza Isométrica de las Extremidades (ATLIS), cuando esté disponible; la calidad de vida usando el Cuestionario de Evaluación de la ELA (ALSAQ-40); la impresión global del cambio por parte del paciente (PGIC), la impresión global clínica del cambio (CGIC) y la impresión global clínica de la gravedad (CGIS); y la evaluación de la función pulmonar usando la Capacidad Vital Lenta (SVC). Durante el estudio se realizarán biopsias musculares para futuros análisis de biomarcadores.
Mas información
Acerca del Ensayo de Fase 3
El Ensayo Phoenix es un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de Fase III para evaluar la seguridad y eficacia de AMX0035 en el tratamiento de la ELA. AMX0035 es una terapia combinada diseñada para reducir la muerte neuronal mediante el bloqueo de vías clave de muerte celular que se originan en las mitocondrias y el retículo endoplásmico (ER). Este ensayo clínico tiene como objetivo demostrar que el tratamiento es seguro, tolerable y capaz de ralentizar el deterioro funcional, medido por el ALSFRS-R y la supervivencia a lo largo de 48 semanas. Además, el ensayo evaluará los efectos de AMX0035 en la ralentización de la capacidad vital, la calidad de vida y los biomarcadores plasmáticos de la ELA.
Para más información, visite: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT05021536 y https://www.amylyxalstrial.com/.
Acerca del Ensayo de Fase 3b
El objetivo de este ensayo es evaluar y comparar la eficacia de dos regímenes de dosificación de edaravona oral en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), basándose en el cambio en la puntuación de la Escala Revisada de Valoración Funcional de la ELA (ALSFRS-R) desde el inicio hasta la semana 48.
Acerca del Ensayo de Fase 3
Masitinib es un inhibidor selectivo de la tirosina cinasa administrado por vía oral, con capacidad neuroprotectora demostrada en numerosos estudios preclínicos. Dos de sus principales objetivos celulares son los mastocitos y las microglías. Está bien establecido que los mastocitos desempeñan un papel destacado en los procesos neuroinflamatorios. Las microglías, células inmunitarias residentes del sistema nervioso central (SNC), también constituyen una fuente importante de mediadores neuroinflamatorios y pueden desempeñar roles fundamentales en numerosos trastornos neurodegenerativos.
El desarrollo de masitinib en la ELA se basa en su acción farmacológica en las microglías y mastocitos, ralentizando la progresión de la enfermedad relacionada con las microglías, reduciendo la neuroinflamación y modulando el microambiente neuronal en el sistema nervioso central y periférico. Este estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y de grupos paralelos, compara dos regímenes de dosis ascendentes de masitinib con placebo en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Noticias recientes
AB Science anuncia una suspensión voluntaria en los estudios clínicos de masitinib a nivel mundial (1 de junio de 2021).
Acerca del Estudio REFINE-ALS
REFINE-ALS es un estudio prospectivo, observacional, longitudinal y multicéntrico diseñado para identificar biomarcadores que sirvan como medidas biológicas no clínicas cuantificables de los efectos de Edaravona en la ELA. También se investigarán biomarcadores epigenéticos y proteicos.
AMX0035 es una terapia combinada diseñada para reducir la muerte neuronal mediante el bloqueo de vías clave de muerte celular que se originan en el retículo endoplásmico (ER) y las mitocondrias. Este Programa de Acceso Expandido está diseñado para proporcionar acceso a AMX0035 para el tratamiento de personas que viven con ELA y evaluar su seguridad en diversas poblaciones y etapas de la enfermedad durante 48 semanas.
El objetivo de este Programa de Acceso Temprano (EAP) es proporcionar acceso a tofersen a participantes elegibles con ELA asociada a una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1) antes de que esté disponible un mecanismo alternativo de acceso, con el fin de atender una alta necesidad médica no cubierta en esta población.
La Dra. Senda Ajroud-Driss, Directora de nuestra Clínica de ELA Lois Insolia en el Centro de ELA Les Turner, analiza el innovador Healey ALS Platform Trial y por qué es un cambio decisivo para la investigación sobre ELA.
Recursos Adicionales
Obtenga más información sobre la investigación clínica en ELA, explore seminarios web educativos y descubra cómo participar en el Clinical Research Learning Institute (CRLI).
Somos un socio en Answer ALS, un amplio estudio de investigación que está construyendo la evaluación clínica, genética, molecular y bioquímica más completa de la ELA, y compartiendo abiertamente los resultados con la comunidad científica global.
ALS Signal: Tablero de Investigación Clínica diseñado para y por pacientes y cuidadores. Esta herramienta ofrece una visión general de los tratamientos y suplementos que se están probando en los Estados Unidos y en todo el mundo.
